Приобретенная апластическая анемия

Заболевание встречается во всех возрастных группах; в возрастной группе 0-17 лет регистрируется 1-2 случая на 1 млн. детского населения. В основе патогенеза ПАА лежит иммуноопосредованное истощение пула гемопоэтических стволовых клеток. В большинстве случаев установить наличие конкретного этиологического фактора, вызвавшего развитие болезни, не удается. В таких случаях речь идет об идиопатической (более 70% всех случаев) приобретенной апластической анемии. К возможным этиологическим факторам относят некоторые лекарственные средства, воздействие химических/токсических агентов. В развитии ПАА определенная роль отводится и некоторым вирусам: вирусы гепатитов А, В и С, цитомегаловирус, парвовирус В19 и некоторые другие. ПАА может развиваться как осложнение заболеваний, связанных с нарушением иммунитета.

Клинические проявления заболевания могут развиваться медленно и представлены анемическим синдром за счет снижения содержания эритроцитов и гемоглобина, геморрагическим синдром за счет снижения содержания тромбоцитов и нарушения их функции и инфекционными осложнениями за счет снижения содержания, общего количества лейкоцитов. Поэтому жалобы, с которыми пациент обращается к врачу, очень разнообразны. Выполнение такого общедоступного лабораторного исследования как общий анализ крови с подсчетом лейкоцитарной формулы позволяет заподозрить апластическую анемию и направить пациента к специалисту. Также бывают случаи, когда пациента ничего не беспокоит, а изменения в общем анализе крови выявлены при проведении профилактического осмотра.

ПАА должна дифференцироваться от других состояний, которые ведут к панцитопении, включая врожденные апластические анемии (например, анемия Фанкони, анемия Блекфана-Даймонда). Особую сложность представляет дифференциальная диагностика ПАА и гипопластического варианта миелодиспластического синдрома.

До недавнего времени лечение ПАА было симптоматическим. Годичная выживаемость пациентов, получающих симптоматическую терапию, не превышала 10-20%. Смерть наступала от инфекционных осложнений или кровоизлияний в жизненно важные структуры (головной мозг).

В настоящее время существуют высокоэффективные методы лечения ПАА. Оптимальным методом лечения детей является трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (трансплантация костного мозга) от родственного полностью совместимого донора, которая является эффективной в 90% случаев. К сожалению менее 25% пациентов имеют родственного совместимого донора.

Пациентам с ПАА, не имеющим родственного совместимого донора, в терапии первой линии проводится имуносупрессивная терапия с использованием антитимоцитарного глобулина (кроличьего или лошадиного) и циклоспорина. Эффективность терапии хорошая. По данным различных исследований ее эффективность составляет 55-85%. Пациентам, у которых не получен хороший гематологический ответ к определенному времени, проводится второй курс иммуносупрессивной терапии при этом применяется антитимоцитарный глобулин другого производителя или выполняется трансплантация гемопоэтических стволовых клеток от неродственного донора.

Диагностика и лечение ПАА детям, являющимися гражданами Республике Беларусь, осуществляется только в ГУ «Республиканский научно-практический центр детской онкологии, гематологии и иммунологии». За десятилетний период с 2003 по 2012 годы диагноз ПАА в Республике Беларусь был выставлен 70 детям в возрасте 0-17 лет. Лечения осуществлялось по принципам описанным выше. Общая выживаемость этих пациентов составила 81%.

Диагностика и лечение ПАА детям, являющимися гражданами Республики Беларусь, проводится в ГУ «Республиканский научно-практический центр детской онкологии, гематологии и иммунологии» независимо от адреса проживания (регистрации) на момент установления диагноза. Диагностика, лечение и последующее наблюдение в консультативно-поликлиническом отделении Центра для граждан Республики Беларусь бесплатно. Пациенты, не нуждающиеся в интенсивном наблюдении, могут проходить большую часть лечения в отделении дневного пребывания, что позволяет сделать лечение более комфортным для пациента.

Для иностранных граждан лечение проводится на платной основе в рамках действующего Законодательства. Затраты на лечение ПАА – это стоимость койко-дня в отделении, затраты на медикаменты, препараты крови, реагенты, расходные материалы, на обследование донора гемопоэтических стволовых клеток и процедуру забора клеток.

Отсутствие языкового барьера является важным преимуществом для граждан СНГ, находящихся на лечении в ГУ «Республиканский научно-практический центр детской онкологии, гематологии и иммунологии».

Прейскурант